Чихрийн шижингийн шинэ эмчилгээ
Америкийн чихрийн шижингийн нийгэмлэгийн 77 дахь эрдэм шинжилгээний хуралдааны нээлт дээр Миллман лабораторийн үүсгэн байгуулагч Жеффри Миллман, JDRF байгууллагын эрхэмлэгч Аарон Ковальски нар 1-р хэлбэрийн чихрийн шижингийн нийгэмд хоёр эмчилгээний аль нь хамгийн ашигтай байх талаар ярилцаж байсан бол Жеффри Миллман технологийг дэвшүүлэв. шилжүүлэн суулгах, Аарон Ковальски хаалттай хэлхээний насосны технологи.
Милман өөрийгөө аль хэдийнэ сул талтай байсан гэдгээ ухаарч, сүүлийн хэдэн жилд арлын эсийг нөхөн сэргээх эмчилгээний эрч хүч хэрхэн сайжирч байгааг онцолсон юм. Түүний хэлснээр идэвхитэй арлын эсүүд (бета эсүүд) бэлтгэх, тэдгээрийг 1-р хэлбэрийн чихрийн шижинтэй хүмүүст шилжүүлэн суулгах тухай ойлголт маш энгийн мэт санагдаж байгаа боловч практик дээр ноцтой саад бэрхшээл тулгарч байна.
Саяхныг хүртэл шилжүүлэн суулгах эсийг нас барсан хандивлагчдаас авсан бөгөөд тоо хэмжээ, чанарын хувьд асуудалтай байсан. Сүүлийн жилүүдэд судлаачид лабораторид үүдэл эсээс арлын эсүүд ургаж эхлэв. Деффри Миллман энэ нь тоо хэмжээ нь нэмэгдсэн гэж хэлдэг боловч үргэлж чанарын хувьд байдаггүй. Лабораторийн эсүүд туршилтын явцад амжилттай ажиллахад шаардлагатай эсийн хөгжлийн үе шатыг туулж чадаагүй.
Одоо байдал өөрчлөгдөж байна. Харвардын үүдэл эсийн хүрээлэнгийн доктор Дуглас Мелтон нь үүдэл эсийн өсөлтийг түргэсгэх, бета эсийг ургуулах арга замыг олж үе шаттайгаар хөгжүүлэв. Д.Миллманыг Д.Мелтон сургаж байсан бөгөөд үйл явц нь Дуглас Мелтоны хийсэн нээлтийн өмнөхөөс хамаагүй хялбар гэж мэдэгджээ.
"Одоо бид өвчтөнүүдэд эдгээр эсүүдийг бий болгож чадна" гэж Д. Миллман хэлэв.
Гэсэн хэдий ч бета эсийн их хэмжээний хангамж нь шилжүүлэн суулгах үйл явцтай холбоотой бүх асуудлыг шийдэж чадахгүй байгаа юм шиг санагдаж байна. Бета эсийн шилжүүлэн суулгах эмчилгээ хийлгэж байгаа 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин өвчтэй хүмүүс дархлааны системээ дарангуйлах эм авах ёстой, учир нь шилжүүлэн суулгасан бета эсүүд нь татгалздаг. Мөн ургасан эсийн чанарыг сайжруулах ажил хийгдэж байна. Одоогийн байдлаар лабораторид ургуулсан хамгийн сайн бета эсүүд нь бие махбодийн өөрийн гараар үйлдвэрлэсэн бета эсийн хамгийн муу чанарт тохирч байна. Жеффри Миллман лабораторид ургасан эсийн чанар ирэх жилүүдэд сайжирна гэж үзэж байна.
"Бета эсүүд үүсэх нь маш тодорхой байдаг." "Эдгээр эсүүд хэдэн жилийн дараа чанар сайтай байх болно."
Д.Миллман цөөн тооны өвчтөнд амжилттай шилжүүлэн суулгах мэс заслыг зааж өгсөн боловч инсулин шахуургыг амжилттай хаасан өвчтөнүүдийн тоо мянгад хүрч байгаа бөгөөд энэ хэлэлцүүлэгт А.Ковальскийн байр суурь илүү хялбар болсон байна.
А.Ковальскийн маргаан нь энгийн зүйл юм - хаалттай хэлхээний насосууд аль хэдийн ажиллаж байгаа бөгөөд тэд 1-р хэлбэрийн хүмүүст амьдралыг илүү хялбар болгож байна. Түүний хэргийг бэхжүүлэхийн тулд тэрээр JDRF-ийн төлөөлөгчид ихэвчлэн иш татдаг статистик мэдээллийг гаргаж ирсэн бөгөөд үүнд 1-р хэлбэрийн чихрийн шижинтэй хүмүүсийн ихэнх нь урт хугацааны хүндрэлээс урьдчилан сэргийлэхэд шаардлагатай A1C (гликатлагдсан гемоглобин) зорилгодоо хүрдэггүй болохыг харуулсан судалгаа багтжээ. JDRF-ийн А.Ковальски болон бусад хүмүүс хэлэхдээ, энэ нь хүмүүс оролдлогогүйгээс биш харин өөрийн нойр булчирхайнхаа ажлыг дуурайж ажиллуулахад туйлын хэцүү байдаг.
Хаалттай гибрид насос нь үүнийг хялбар болгодог гэж тэр хэлэв. Хүнсний хэрэглээнд зориулсан тохируулгыг хийх шаардлагатай хэвээр байгаа насосуудын туршилтаар глюкозын хэлбэлзэл мэдэгдэхүйц буурч A1C (GH) индекс сайжирсан нь батлагдсан. Эдгээр туршилтууд нь 1-р хэлбэрийн хүмүүс унтаж, глюкозын түвшинг хянах чадваргүй байхад хаалттай эргэлтийн насосны технологи хамгийн их нөлөө үзүүлдэг болохыг харуулсан. Бие махбодоо туршиж үзэх хандлагатай эсвэл bolus-ийн тухай мартдаг өсвөр насныхан мөн глюкозын хяналтыг сайжруулсан сэдвээр мэдээлдэг.
Одоогийн байдлаар зах зээл дээрх цорын ганц эрлийз хаалттай хүрд систем нь Medtronic 670G юм. Медтроник Америкийн чихрийн шижингийн холбооны 77-р чуулган эхлэхээс хэд хоногийн өмнө заасан инсулины насосыг зарж борлуулж эхлэв. А.Ковальски эрлийз насос нь "хиймэл нойр булчирхай" биш, эм ч биш гэдгийг ойлгодог. Гэсэн хэдий ч нэмэлт давуу тал нь маш их ашиг тустай гэж тэр үзэж байна.
"Хэрэв зорилго бол бета эсүүд шиг ажилладаг төхөөрөмж бий болгох юм бол энэ бол том зорилго юм" гэж тэр хэллээ.
Одоо Medtronic нь FDA-ийн баталгааг амжилттай хэрэгжүүлсэн тул JDRF нь хаалттай гогцоотой системийн бусад үйлдвэрлэгчид зах зээлд гарахыг хүсч байна. Медтроник нь инсулины шахуургыг бага байлгахаар ажиллаж байгаа тул томоохон эмнэлгийн хэрэгслийг өмсөх нь бас бага ачаалалтай байдаг.
“Хэн ч биш. таашаал авахын тулд инсулин шахуурга хэрэглэдэггүй "гэж А.Ковальски хэлэв. Тэрээр: "Хэрэв та эдгээр технологийг ашиглахыг хүсч байгаа бол эдгээр технологийг ашиглах талаар санаа зовох зүйлээ багасгах хэрэгтэй."
Тэрээр зорилтот түвшинг хадгалахын тулд глюкоз ба глюкагоны түвшинг бууруулахад инсулин хэрэглэдэг хос гормоны инсулин насосыг ашиглах талаар өөдрөг үзэлтэй биш юм. Давхар дааврын шахуурга нь гипогликемийн эрсдлийг бууруулахад уруу татсан арга боловч А.Ковальски түүний нотолгоонд хэт их сэтгэгдэл төрүүлээгүй байна. JDRF нь 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин өвчний олон янзын шинэлэг зүйлд хөрөнгө оруулалт хийдэг боловч хос дааврын шахуургууд нь байгууллагын өнөөгийн тэргүүлэх чиглэлд нөлөөлдөггүй.
А.Ковальский нь аль технологийг илүү сайн мэддэг мэргэжилтэний дүр төрхтэй холбоотой аргументаа танилцуулав. Гэсэн хэдий ч тэр энэ хэлэлцүүлэгт бета эс шилжүүлэн суулгах эсвэл бусад эмчилгээ удахгүй 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин эмчилгээний хамгийн сайн эмчилгээ болж магадгүйг эс тооцвол "хаалга нээлттэй" үлдсэн байна. хаалттай хүрдний насосыг бодвол.
Нойр булчирхай ба бие даасан бета эсийг шилжүүлэн суулгах
Эрдэмтэд, эмч нар одоогоор шилжүүлэн суулгах хагалгааны маш өргөн боломжуудтай. Технологи нь урагшлах алхамыг хийлээ, шилжүүлэн суулгах чиглэлээр шинжлэх ухаан, практик туршлагын суурь нь байнга нэмэгдсээр байна. Тэд 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин өвчтэй хүмүүст янз бүрийн био материалыг шилжүүлэн суулгахыг оролддог: нойр булчирхайгаас бүх эд эс, эд эсэд. Өвчтөнийг шилжүүлэн суулгахад санал болгож буй зүйлээс хамааран дараахь шинжлэх ухааны үндсэн урсгалуудыг ялгаж үздэг.
- нойр булчирхайн нэг хэсгийг шилжүүлэн суулгах,
- Лангерхангийн арал эсвэл хувь хүний бета эсүүд шилжүүлэн суулгах,
- өөрчлөгдсөн үүдэл эсийг шилжүүлэн суулгана, ингэснээр бета эс болж хувирна.
Бөөрний дутагдалтай 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин өвчтэй өвчтөнүүдэд нойр булчирхайн нэг хэсгийг хамарсан донорын бөөр шилжүүлэн суулгах мэс засал хийх талаар ихээхэн туршлага хуримтлуулсан. Хавсарсан шилжүүлэн суулгах ийм мэс ажилбар хийсний дараа өвчтөнүүдийн эсэн мэнд амьдрах түвшин эхний жилд 90% -иас давж байна. Хамгийн гол нь дархлааны системээр шилжүүлэн суулгахаас татгалзах зөв эмийг сонгох явдал юм.
Ийм мэс засал хийсний дараа өвчтөнүүд 1-2 жилийн турш инсулингүйгээр хийдэг боловч дараа нь шилжүүлэн суулгасан нойр булчирхай нь инсулин үүсгэдэг. Бөөр ба нойр булчирхайн нэг хэсгийг хавсарсан шилжүүлэн суулгах мэс засал нь зөвхөн нефропати, тухайлбал, чихрийн шижинтэй бөөрний гэмтэлээс үүдэлтэй 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин өвчний хүнд тохиолдолд хийгддэг. Харамсалтай нь чихрийн шижин өвчний харьцангуй хөнгөн тохиолдолд ийм мэс засал хийхийг зөвлөдөггүй. Үйл ажиллагааны явцад болон дараа нь хүндрэх эрсдэл маш өндөр бөгөөд боломжит үр ашгаас давж гардаг. Дархлаа дарангуйлах зорилгоор эм уух нь аймшигтай үр дагаварт хүргэдэг бөгөөд үүнээс үл хамааран татгалзах магадлал өндөр байдаг.
Лангерганы арал эсвэл бие даасан бета эсийг шилжүүлэн суулгах боломжийг судлах нь амьтдын туршилтын шатанд байна. Лангерханы арлыг шилжүүлэн суулгах нь бие даасан бета эсүүдээс илүү ирээдүйтэй гэдгийг хүлээн зөвшөөрч байна. 1-р хэлбэрийн чихрийн шижин өвчнийг эмчлэхэд энэ аргыг практик хэрэглээ одоо болтол явсаар байна.
Бета эсийн тоог сэргээхийн тулд үүдэл эсийг ашиглах нь чихрийн шижин өвчнийг эмчлэх шинэ аргуудын талаар нэлээд судалгаануудын гол сэдэв болжээ. Үүдэл эсүүд нь шинэ "мэргэшсэн" эсүүдийг үүсгэх өвөрмөц чадвартай эсүүд бөгөөд үүнд инсулин үүсгэдэг бета эсүүд юм. Үүдэл эсийн тусламжтайгаар тэд шинэ бета эсүүд бие махбодид төдийгүй нойр булчирхайд төдийгүй элэг, дэлүүнд ч бий болохыг баталгаажуулахыг хичээж байна. Энэ аргыг хүмүүст чихрийн шижин өвчнийг эмчлэхэд аюулгүй, үр дүнтэй ашиглахаас өмнө нэлээд хугацаа шаардагдах болно.
Бета эсийг хуулбарлах, хувилах
Судлаачид одоогоор инсулин үйлдвэрлэдэг лабораторид нойр булчирхайн бета эсийг "клонжуулах" аргыг сайжруулахаар ажиллаж байна. Энэ даалгаврыг үндсээр нь шийдсэн тул одоо бид үйл явцыг асар их, боломжийн болгох хэрэгтэй. Эрдэмтэд энэ чиглэлд байнга хөдөлж байна. Хэрэв та бета эсүүдийг хангалттай хэмжээгээр "үржүүлж" авбал 1-р хэлбэрийн чихрийн шижинтэй өвчтөний биед амархан шилжүүлэн суулгаж, эмчлэх боломжтой болно.
Хэрэв дархлааны систем нь бета эсүүдийг дахин устгахгүй бол амьдралынхаа үлдсэн хугацаанд инсулины хэвийн үйлдвэрлэлийг хангах боломжтой. Хэрэв нойр булчирхайд аутоиммун халдлага үргэлжилсээр байвал өвчтөн өөрийн "клондуулсан" бета эсийн өөр хэсгийг суулгах хэрэгтэй болно. Энэ процессыг шаардлагатай бол хэдэн удаа давтаж болно.
Нойр булчирхайн сувагт бета эсийн "урьдал нөхцөл" болох эсүүд байдаг. Чихрийн шижин өвчний өөр нэг шинэ эмчилгээ бол "урьдал нөхцөл" -ийг бүрэн бета эс болгон хувиргах явдал юм. Танд хэрэгтэй зүйл бол тусгай уураг булчинд тарих явдал юм. Энэ аргыг одоо үр дүнтэй, гаж нөлөөг үнэлэхийн тулд хэд хэдэн судалгааны төвд туршиж байна (аль хэдийн олон нийтэд нээлттэй болсон!)
Өөр нэг хувилбар бол инсулин үйлдвэрлэх үүрэгтэй генийг элэг эсвэл бөөрний эсэд нэвтрүүлэх явдал юм. Энэхүү аргыг ашигласнаар эрдэмтэд лабораторийн хархаар чихрийн шижин өвчнийг анагаах чадвартай болсон боловч үүнийг хүмүүст туршиж эхлэхээс өмнө олон бэрхшээлийг даван туулах шаардлагатай хэвээр байна.
Хоёр өрсөлдөж буй био технологийн компани 1-р хэлбэрийн чихрийн шижингийн өөр нэг шинэ эмчилгээг туршиж байна. Тэд нойр булчирхайн дотор үржиж бета эсийг өдөөх зорилгоор тусгай уураг тариа хэрэглэхийг зөвлөж байна. Бүх алдагдсан бета эсүүдийг солих хүртэл үүнийг хийж болно. Амьтад энэ аргыг сайн ажиллуулдаг гэж мэдээлдэг. Эмийн томоохон корпораци Эли Лилли судалгаанд хамрагдав
Дээр дурдсан чихрийн шижингийн бүх эмчилгээг хийснээр нийтлэг асуудал гардаг - дархлааны систем шинэ бета эсүүдийг устгах ажлыг үргэлжлүүлсээр байна. Дараагийн хэсэгт энэ асуудлыг шийдэх боломжит аргуудыг тайлбарласан болно.
Бета эсийн дархлаажуулалтыг хэрхэн зогсоох вэ
Ихэнх чихрийн шижинтэй өвчтөнүүд, тэр ч байтугай 1-р хэлбэрийн чихрийн шижинтэй өвчтөнүүд үржсээр байгаа цөөн тооны бета эсийг хадгалдаг. Харамсалтай нь эдгээр хүмүүсийн дархлааны систем нь цагаан цусны биеийг үүсгэдэг ба бета эсүүдийг ижил хэмжээгээр үржүүлж эсвэл бүр хурдан болгодог.
Хэрэв нойр булчирхайн бета эсийн эсрэгбиемийг тусгаарлах боломжтой бол эрдэмтэд тэдний эсрэг вакцин үүсгэх боломжтой болно. Энэ вакциныг тариулснаар эдгээр эсрэгбиемүүдийг устгах дархлааг идэвхжүүлнэ. Дараа нь амьд үлдсэн бета эсүүд хөндлөнгийн оролцоогүйгээр нөхөн үржих боломжтой болох бөгөөд ингэснээр чихрийн шижин өвчнийг эмчлэх болно. Өмнө нь чихрийн шижин өвчтэй хүмүүст хэдэн жил тутамд вакцины дахин тарилга хийх шаардлагатай болдог. Гэхдээ энэ нь одоо чихрийн шижинтэй өвчтөнүүдийн ачааллыг харьцуулж үзэхэд асуудал биш юм.
Чихрийн шижингийн шинэ эмчилгээ: Олдворууд
Бета эсийг амьд үлдээх нь яагаад чухал болохыг одоо та ойлгож байна уу? Нэгдүгээрт, чихрийн шижин өвчнийг илүү хялбар болгодог. Өөрийнхөө инсулины үйлдвэрлэл хэр удаан хадгалагдах тусам өвчнийг хянах нь илүү хялбар болно. Хоёрдугаарт, амьд бета эсийг хадгалсан чихрийн шижинтэй хүмүүс боломж гарч ирмэгц шинэ аргыг ашиглан эмчилгээнд хамрагдах анхны нэр дэвшигчид болно. Хэрэв та цусан дахь сахарын хэмжээг хэвийн болгож, нойр булчирхайнхаа ачааллыг бууруулахын тулд инсулин тариулбал бета эсүүдээ хадгалахад туслах болно. 1-р хэлбэрийн чихрийн шижингийн эмчилгээний талаар дэлгэрэнгүй уншина уу.
Саяхан чихрийн шижин өвчнөөр оношлогдсон олон хүмүүс, тэр дундаа чихрийн шижин өвчтэй хүүхдүүдийн эцэг эхчүүд инсулин эмчилгээг удаан хийсээр байгаа билээ. Хэрэв инсулин тарилга хийх шаардлагатай бол чихрийн шижинтэй хүн булшинд нэг хөлтэй байдаг гэж үздэг. Ийм өвчтөнүүд charlatans-т найддаг бөгөөд эцэст нь нойр булчирхайн бета эсүүд нэг бүрийг устгадаг. Энэ өгүүллийг уншсаны дараа яагаад тэд ойрын ирээдүйд гарч ирэх байсан ч чихрийн шижин өвчнийг эмчлэх шинэ аргыг ашиглах боломжийг өөрсдөөсөө холдуулж байгааг та ойлгож байна.
Зорилго
Арлын эсийн шилжүүлэн суулгах тухай ойлголт нь шинэ зүйл биш юм. Английн мэс засалч Чарльз Пэйбус (Фредерик Чарльз Пибус) (1882-1975) зэрэг судлаачид чихрийн шижин өвчнийг эмчлэхийн тулд нойр булчирхайн эдийг сийлэхийг оролдсон байдаг. Гэхдээ ихэнх шинжээчид арлын эсийн шилжүүлэн суулгах орчин үеийн эрин үе нь Америкийн эмч Пол Лэйси (Пол Лэйси) -ийн судалгааны хамт гарч ирснээс хойш 30 гаруй жил болжээ гэж үзэж байна. 1967 онд Лэйси бүлэг нь коллагеназад суурилсан шинэлэг аргыг (дараа нь Доктор Камилло Рикорди найруулж, дараа нь Доктор Лэйси нартай хамт ажиллаж байсан) Лангерган арлыг тусгаарлаж, дараа нь тэдэнтэй in vitro (in vitro) ба in vivo (амьд биетүүд) дээр туршилт хийх боломжийг нээсэн. Байна.
Дараачийн судалгаанууд нь шилжүүлэн суулгасан арлууд нь мэрэгч амьтад болон хүний бус приматуудын аль алинд нь чихрийн шижин өвчний явцыг буцаана гэдгийг харуулж байна. 1977 онд зохион байгуулагдсан чихрийн шижин дэх нойр булчирхайн арлын эсийн шилжүүлэн суулгах тухай семинарын төгсгөлд Лэйси "арлын эсийг шилжүүлэн суулгах нь хүний чихрийн шижин өвчний хүндрэлээс урьдчилан сэргийлэх эмчилгээний арга гэж үздэг." Тусгаарлах арга, дархлаа дарангуйлах схемийн сайжруулалт нь 1980-аад оны дунд үеэс хүний Лангерханы арлыг шилжүүлэн суулгах анхны эмнэлзүйн туршилтыг хийх боломжтой болсон. Чихрийн шижин өвчнийг удаан хугацаанд тайвшруулахад хүргэдэг хүний нойр булчирхайн арлын эсийг артерийн шилжүүлэн суулгах анхны амжилттай туршилтыг 1990 онд Питтсбургийн их сургуульд хийжээ. Гэсэн хэдий ч, эрхтэн шилжүүлэн суулгах арга техникийг үргэлжлүүлэн сайжруулсаар байгаа боловч арлын эсийн хүлээн авагчдын ердөө 10 орчим хувь нь 1990-ээд оны сүүлээр эугликеми (цусны глюкоз) -д хүрч байжээ.
2000 онд Жеймс Шапиро ба түүний хамтрагчид стероид болон олон тооны донорын арлууд шаардагддаг протокол ашиглан арлын шилжүүлэн суулгах үр дүнд эугликеми өвчнийг олж чадсан дараалсан долоон өвчтөний тухай тайланг нийтлүүлжээ.Түүнээс хойш техникийг Эдмонтон протокол гэж нэрлэдэг болсон. Энэхүү протоколыг дэлхийн өнцөг булан бүрт арлын эсийн шилжүүлэн суулгах төвүүд дасан зохицож, шилжүүлэн суулгах үйл ажиллагааны амжилтыг эрс нэмэгдүүлжээ.